Генная терапия имеет потенциал для лечения кистозного фиброза

16.11.2015, 08:34 Медицина

Применение генной терапии помогло вылечить мышей с кистозным фиброзом (CF). Кроме того, клеточные культуры пациентов также хорошо реагировали на лечение. Эти обнадеживающие результаты исследования, получены командой экспертов из KU Leuven, Бельгия.

Муковисцидоз является генетическим заболеванием, при котором происходит выработка большого количества густой и липкой слизи в организме, которая, в свою очередь, вызывает засорение, например, дыхательных путей и желудочно-кишечного тракта. На данный момент не имеется никакого лечения от этого расстройства.

Ранее было выявлено, что муковисцидоз вызывается мутациями в гене CFTR. Ведущий автор Zeger Debyser объясняет: «Лекарство, разработанное несколько лет назад, работает у незначительного меньшинства пациентов с КФ. Что касается влияния генной терапии, предыдущие исследования показали, что лечение является безопасным, но в значительной степени, неэффективным для пациентов с кистозным фиброзом. Однако, когда генная терапия недавно показала успехи в борьбе с такими расстройствами, как гемофилия и врожденная слепота, мы захотели пересмотреть ее потенциал для кистозного фиброза».

Результаты новых экспериментов у мышей с кистозным фиброзом и в культурах клеток кишечника от пациентов, показали положительные результаты. Однако Debyser отметил, что требуется немало усилий, прежде чем генная терапия может быть использована для лечения больных муковисцидозом, Debyser разъясняет: «Мы не должны давать пациентам ложную надежду Разработка лечения, основанного на генной терапии, займет годы работы».