Соединение показало эффект в лечении аутизма

03.12.2015, 05:24 Медицина

Исследователи университета Сент-Луиса сообщают, что лечение мышей с помощью соединения SR1078 уменьшает симптомы аутичного поведения. Препарат, разработанный фармакологами под руководством Thomas Burris, увеличивает экспрессию генов, которые, как известно, мало функциональны в мозге больных аутизмом.

В настоящее время, хотя есть лекарства, доступные для лечения некоторых симптомов, нет медикаментозной терапии, чтобы лечить само основное заболевание. Пока ученые не способны в полной мере понять причины аутизма, но данные некоторых исследований показали, что определенные гены в мозге детей, страдающих аутизмом, имеют низкую экспрессию.

Команда Burris разработали препарат SR1078, который увеличивает активность Rora, и, впоследствии, увеличивает экспрессию генов, ответственных за состояние. «Мы разработали первые препараты, которые могут ориентироваться. Но SR1078, на данный момент, больше соединение, чем настоящее лекарство. Он еще должен быть оптимизирован, прежде чем он будет готов для человеческого тестирования. Тем не менее, он в состоянии достичь мозга, и это является ключевым фактором», сказал Burris.

Ученые использовали особый вид мыши, отображающий аутичное поведения, которые были обработаны лекарственным соединением. Исследователи нашли как повышенную экспрессию нужных генов, так и снижение аутичного поведения. Кроме того, исследования с человеческими клетками мозга в культуре также показали, что препарат повышает экспрессию этих генов.

Исследования в ранних стадиях и потребуются дополнительные эксперименты, в том числе клинические испытаний у людей, прежде чем он может быть использован в качестве терапии для детей с аутизмом. Тем не менее, исследовательская группа считает, что добилась определенного прогресса в области. «Мы надеемся, что это станет начало разработки новых методов лечения, которые будут точнее направленны на первопричину аутизма», добавил Burris.