Ученые продвинулись в лечении ​ болезни Хантингтона

09.09.2016, 15:37 Медицина

Новый метод лечения, направленный на уменьшил активности гена, ответственного за болезнь Хантингтона, оказался эффективным в испытании на мышах.

Ученые Имперского колледжа в Лондоне спроектировали терапевтический белок, который работает путем ориентации на мутантные копии гена хантингтина, подавляя его способность создавать вредные белки. В новом исследовании введение нового соединения подавляло мутантные копии гена, по крайней мере, в течение шести месяцев.

Болезнь Хантингтона является генетическим расстройством, которое затрагивает 1 на каждые 10000 человек, повреждая нервные клеток в головном мозге. Это вызывает неврологические симптомы, влияющие на движение, познание и поведение. Состояние, как правило, начинает проявлять симптомы в зрелом возрасте. Сейчас нет лечения и нет способа замедлить прогрессирование заболевания.

Ведущий автор Mark Isalan сказал: «Мы очень рады нашим последним результатам, которые показывают большое обещание для лечения болезни Хантингтона. Тем не менее, … нам еще нужно сделать много работы, в первую очередь, чтобы ответить на важные вопросы по безопасности вмешательства и долгосрочным побочным эффектам, и сможем ли мы расширить и увеличить эффект препарат за шесть месяцев. Тем не менее, у нас есть основания быть уверенными, что подавление гена может значительно уменьшить симптомы. Если все пойдет хорошо, мы будем стараться начать клинические испытания в течение пяти лет, чтобы увидеть, будет ли лечение безопасным и эффективным у людей. Сейчас идет поиск партнеров по отрасли и финансированию».