Генное редактирование улучшает зрение у крыс

08.01.2016, 14:17 Наука

Новый метод, который имеет потенциал для лечения наследственных заболеваний, путем удаления генетических дефектов, впервые продемонстрировал улучшение дегенерации сетчатки у крыс с наследственной типом слепоты, заявили ученые Cedars-Sinai Medical Center.

Исследовательская группа под руководством Shaomei Wang использовала метод генного редактирования, известный как CRISPR / Cas9, чтобы удалить генетическую мутацию, которая вызывает слепоту. Хотя исследование проводилось на крысах, его результаты имеют потенциальные последствия для человека.

Wang сказал: «Наши данные показывают, что при дальнейшем развитии, можно использовать эту технику генного редактирования для лечения унаследованного пигментного ретинита у людей».

Пигментный ретинит является классом заболеваний, при которых пациенты испытывают куриную слепоту на ранних стадиях, наряду с атрофией и пигментными изменениями в сетчатке, сужения поля зрения и возможную слепоту. В своих экспериментах исследователи применили CRISPR / Cas9, чтобы удалить мутантный ген, который вызывает потерю фоторецепторов клетках глаза. Затем они ввели эту систему молодым лабораторным крысам, которые имели тип наследственного пигментного ретинита. После одной инъекции, крысы были способны видеть лучше, по сравнению с контрольными животными.

Соавтор Clive Svendsen говорит, что после дополнительных исследований геномное редактирование с помощью данной системы может обеспечить средства для исправления широкого спектра наследственных заболеваний у пациентов. «Это первый раз, когда CRISPR / Cas9 был использован для предотвращения потери зрения у живого животного. Это действительно замечательный результат и он прокладывает путь для более захватывающих исследований и перевода в клинику в будущем».